Новые клинические данные, представленные на научной конференции по стволовым клеткам в 2026 году, показали: пересаженные человеческие нейральные прогениторные клетки сохранялись под сетчаткой не менее одного года у пациентов с пигментным ретинитом. На раннем этапе исследователи также сообщили о благоприятном профиле безопасности, но пока это не означает доказанного восстановления или долгосрочного сохранения зрения.
Что такое пигментный ретинит
Пигментный ретинит — это группа наследственных заболеваний сетчатки, при которых постепенно погибают фоторецепторы. Фоторецепторы — это клетки сетчатки, воспринимающие свет и передающие зрительную информацию в мозг.
У одних пациентов сначала ухудшается ночное зрение, у других постепенно сужается поле зрения, появляется ощущение «туннельного зрения», а на поздних стадиях может значительно снижаться центральное зрение. Для большинства пациентов эффективного лечения пока нет.
Одна из главных трудностей заключается в генетическом разнообразии болезни. Пигментный ретинит могут вызывать тысячи разных мутаций, поэтому создать отдельную генную терапию для каждой причины крайне сложно. Клеточная терапия рассматривается как потенциально более широкий подход: она может быть независимой от конкретной мутации.
Какие клетки пересаживали
В исследовании фазы 1/2a оценивали продукт CNS10-NPC — человеческие нейральные прогениторные клетки, полученные из коры головного мозга плода. Прогениторные клетки — это «предшественники» более зрелых клеток: они ещё не полностью специализированы, но уже имеют направление развития.
Клетки вводили субретинально, то есть в пространство под сетчаткой. Такой способ доставки позволяет поместить клетки близко к фоторецепторам и другим структурам сетчатки, которые страдают при заболевании.
Ранее доклинические исследования на животных показали, что CNS10-NPC может помогать сохранять фоторецепторы и зрение. Предполагаемые механизмы включают уменьшение воспаления и выделение факторов роста — биологически активных молекул, которые поддерживают выживание и работу клеток.
Как проходило раннее клиническое исследование
В исследование вошли 13 пациентов с пигментным ретинитом. Они получили однократную субретинальную инъекцию: 300 000 или 1 000 000 клеток. За участниками наблюдали 12 месяцев, после чего их включали в долгосрочный протокол наблюдения.
Главными задачами ранней фазы были безопасность, техническая выполнимость процедуры и оценка того, сохраняются ли клетки после пересадки. Такие исследования обычно не предназначены для окончательного доказательства эффективности: они должны показать, можно ли переходить к более крупным испытаниям.
Что показали результаты
Острота зрения у участников оставалась стабильной в течение периода наблюдения. Оптическая когерентная томография — метод послойной визуализации сетчатки с помощью света — показала, что пересаженные клетки оставались в субретинальном пространстве не менее одного года.
События, связанные с клеточной терапией, включали три эпиретинальные мембраны и один сохранявшийся субретинальный пузырь. Эпиретинальная мембрана — это тонкая плёнка на поверхности сетчатки, которая может стягивать её и влиять на зрение. Субретинальный пузырь — это участок отделения сетчатки жидкостью или введённым материалом в зоне под сетчаткой.
В целом исследователи пришли к выводу, что лечение хорошо переносилось и привело к длительному приживлению клеток.
Почему приживление клеток важно
Клайв Свендсен (Clive Svendsen) из Медицинского центра Cedars-Sinai (Cedars Sinai Medical Center) отметил, что это первая демонстрация длительного выживания нейральных прогениторных клеток плодного происхождения у пациентов с пигментным ретинитом при благоприятном профиле безопасности.
Для развития клеточных методов лечения сетчатки это важная веха. Если клетки быстро исчезают, трудно ожидать длительного эффекта. Если же они сохраняются, появляется возможность изучать, могут ли они замедлять гибель фоторецепторов и поддерживать зрение.
Однако приживление — это ещё не доказательство клинической пользы. Следующий ключевой вопрос — могут ли эти клетки действительно замедлить прогрессирование пигментного ретинита в обработанном глазу.
Почему зрение пока не ожидали улучшить за год
Пигментный ретинит обычно прогрессирует медленно. Поэтому за один год у небольшой группы пациентов сложно убедительно показать, что лечение замедляет болезнь. Для этого нужны более длительное наблюдение, больше участников и сравнение с контрольной группой.
Клинический руководитель проекта Ляо (Liao) подчеркнул, что цель — помочь пациентам сохранять зрение как можно дольше. По его словам, теперь главный вопрос состоит в том, смогут ли выжившие клетки замедлить дальнейшее ухудшение зрения.
Что может измениться в будущем
Во время презентации также были представлены данные о нейральных прогениторных клетках, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки — это клетки взрослого организма, которые в лаборатории «перепрограммируют» в состояние, близкое к эмбриональному, а затем направляют к нужному типу клеток.
Такой подход может сделать терапию более масштабируемой, то есть пригодной для производства в объёмах, достаточных для большего числа пациентов. Он также может уменьшить этические вопросы, связанные с использованием тканей плодного происхождения.
Что важно понимать пациентам
Эти результаты дают осторожную надежду, но не являются готовым лечением для широкой практики. Исследование было небольшим, ранней фазы и в первую очередь оценивало безопасность и выживание клеток.
Пациентам с пигментным ретинитом не стоит воспринимать эти данные как доказательство, что клеточная терапия уже сохраняет или возвращает зрение. Но они показывают, что направление развивается: пересаженные клетки могут оставаться под сетчаткой длительное время, а значит, есть основание для дальнейших испытаний.
Ранее МКБ-11 писал о том, что терапия стволовыми клетками показала потенциал при тяжёлой форме возрастной макулодистрофии.
Литература
International Society for Stem Cell Research. Press release.