Предварительные клинические данные, представленные на научной встрече по стволовым клеткам в 2026 году, показали ранние сигналы возможного улучшения у пациентов с системной склеродермией, устойчивой к лечению. Речь идёт об экспериментальной CAR-T-терапии FT819, полученной из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток.
Почему системную склеродермию трудно лечить
Системная склеродермия, или системный склероз, — редкое аутоиммунное заболевание. При нём иммунная система ошибочно атакует собственные ткани, что приводит к воспалению, повреждению сосудов и фиброзу. Фиброз — это избыточное разрастание соединительной ткани, из-за которого органы становятся менее эластичными и хуже работают.
Болезнь может поражать кожу, лёгкие, желудочно-кишечный тракт, сердце, мышцы и суставы. Среди ревматических заболеваний системная склеродермия имеет один из самых высоких показателей смертности.
Современное лечение в основном направлено на замедление прогрессирования и контроль отдельных проявлений. Препаратов, специально одобренных именно для лечения системной склеродермии как заболевания в целом, пока нет.
Что такое FT819
FT819 — экспериментальная готовая CAR-T-терапия. CAR-T-клетки — это Т-лимфоциты, клетки иммунной системы, которые в лаборатории снабжают химерным антигенным рецептором (chimeric antigen receptor, CAR). Такой рецептор помогает им распознавать определённые клетки-мишени.
Обычные CAR-T-препараты часто делают индивидуально: у пациента забирают собственные Т-клетки, изменяют их в лаборатории и возвращают обратно. Это сложно, дорого и требует времени.
FT819 устроен иначе. Его получают из банка индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (induced pluripotent stem cells, iPSC) — это клетки взрослого организма, которые в лаборатории «перепрограммировали» в состояние, близкое к ранним стволовым клеткам. Затем их можно направлять к нужному типу клеток.
Такой подход называют «готовым» или off-the-shelf: препарат можно производить заранее и потенциально использовать для разных пациентов, а не изготавливать каждый раз индивидуально.
Какое исследование идёт сейчас
Новые данные представили на ежегодной встрече Международного общества исследований стволовых клеток (International Society for Stem Cell Research). Они относятся к группе пациентов с системной склеродермией в продолжающемся исследовании фазы 1, где FT819 изучают при аутоиммунных заболеваниях.
В исследование включают пациентов с активной системной склеродермией, у которых прежнее лечение оказалось недостаточно эффективным. Важная особенность: протокол не устанавливает верхнего предела по длительности болезни. Это позволяет изучать терапию у более широкой группы пациентов, а не только у людей на ранней стадии.
Фаза 1 — это ранний этап клинического испытания. Его главная задача — оценить безопасность, переносимость, возможность применения и подобрать дальнейшее направление исследований. На этом этапе нельзя делать окончательный вывод, что метод работает и должен применяться в обычной практике.
Что показали первые наблюдения
По предварительным данным, FT819 пока демонстрирует обнадёживающий профиль безопасности и уже применялся амбулаторно у пациентов с ревматическими заболеваниями. Амбулаторное применение означает, что лечение можно проводить без длительной госпитализации, если состояние пациента и протокол это позволяют.