Трансплантация стволовых клеток обещает отсрочить инвалидность при рассеянном склерозе

Авторы нового исследования из Университета Генуи (University of Genoa) в Италии обнаружили, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток с использованием здоровых стволовых клеток крови человека помогает отсрочить инвалидность у людей с активным вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом. Исследование опубликовано в научном журнале Neurology.

Актуальность исследования

Около 2,8 миллиона человек во всем мире живут с рассеянным склерозом (РС). У две трети людей с рассеянным склерозом отмечается прогрессирование заболевания, называемое вторичным прогрессирующим рассеянным склерозом.

Ученые из Университета Генуи обнаружили, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток помогает дольше отсрочить инвалидизацию у людей с активным вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом, чем некоторые лекарственные препараты от рассеянного склероза.

Рассеянный склероз — это хроническое неврологическое заболевание, поражающее центральную нервную систему организма. Существует четыре типа рассеянного склероза, включая вторичный прогрессирующий рассеянный склероз. Это более поздняя стадия рассеянного склероза, когда симптомы человека неуклонно усиливаются с течением времени, потенциально вызывая инвалидность.

Прошлые исследования показали, что около двух третей людей с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом переходят во вторично-прогрессирующий рассеянный склероз в течение заболевания. Лечение вторично прогрессирующего рассеянного склероза направлено на устранение симптомов и замедление прогрессирования заболевания с помощью препаратов, модифицирующих заболевание. В настоящее время нет излечения от рассеянного склероза.

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) — это лечение с использованием здоровых стволовых клеток крови или костного мозга. Здоровые стволовые клетки поступают либо от человека (аутологичные), либо от другого человека (аллогенные).

Стволовые клетки — это особые клетки в организме, способные переходить в различные типы клеток. Организм может использовать их для восстановления участков с потерянными клетками. По этой причине врачи и ученые рассматривают возможность использования стволовых клеток в качестве варианта лечения заболеваний. 

ТГСК в настоящее время используется для лечения опухолей мужских половых клеток, известных как опухоли яичек. Исследователи также изучали ТГСК при лечении других видов рака, включая метастатический рак молочной железы. Кроме того, ТГСК является вариантом лечения некоторых заболеваний, связанных с кровью, включая лимфому, лейкемию и серповидно-клеточную анемию. Предыдущие исследования также изучали использование ТГСК лечения рассеянного склероза.

ТГСК и вторично-прогрессирующий рассеянный склероз

Почему такое лечение, как ТГСК, важно для людей со вторично прогрессирующим рассеянным склерозом?

Матильда Инглезе (Matilde Inglese), профессор неврологии в Университете Генуи, автор данного исследования, пишет: «К сожалению, большинство доступных методов лечения, модифицирующих заболевание, эффективны при рецидивирующе-ремиттирующем рассеянном склерозе, но не при вторично прогрессирующем рассеянном склерозе, характеризующимся меньшей воспалительной активностью и более тяжелой нейродегенерацией. ТГСК может остановить воспаление и отсрочить наступление клинической инвалидности».

Материалы и методы исследования

Для этого исследования профессор Инглезе с соавторами исследования изучили данные 79 человек с активным вторично прогрессирующим рассеянным склерозом, которые получили аутологичную трансплантацию костного мозга (алло-ТКМ, ауто-ТКМ). Ученые сравнили эти данные с информацией от 2000 человек с активным вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом, получавших препараты при лечении рассеянного склероза.

Уровень инвалидности каждого участника был проанализирован с использованием шкалы статуса инвалидности. Оценки варьируются от отсутствия симптомов (ноль) до смерти из-за рассеянного склероза (10). Исследователи оценивали баллы участников на различных этапах в течение 10 лет. В начале исследования участники имели средний балл 6,5 — определяемый как необходимость постоянно использовать трость или скобу с обеих сторон тела, чтобы пройти 20 метров без отдыха — для обеих групп.

Результаты научной работы

После 10 лет лечения ученые обнаружили, что у пациентов, получивших трансплантацию стволовых клеток, снижался балл в среднем на 0,01 в год, показывая снижение инвалидности. И наоборот, оценка людей, принимавших препараты против рассеянного склероза, увеличивалась на 0,16 балла каждый год, что свидетельствует о росте инвалидности.

«Существуют научные доказательства того, что трансплантация аутологичных гемопоэтических стволовых клеток после интенсивного подавления иммунитета может вызвать восстановление аутореактивных белых клеток крови (лимфоцитов), ответственных за патогенез заболевания, которые заменяются новыми и самоустойчивыми белыми клетками», — комментирует Инглезе.

Ведутся клинические испытания РС

Заглядывая в будущее, Инглезе сказала, что ее команда только что начала контролируемое клиническое исследование в Италии. Их цель — исследовать эффективность аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в сравнении с наилучшим доступным высокоэффективным лечением у пациентов с очень активным рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом.

«Аналогичные клинические испытания продолжаются в Великобритании, Норвегии и США», — добавила она. «Последнее включает не только пациентов с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом, но и пациентов с активным вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом».

Барбара Гиссер (Barbara Giesser), невролог и специалист по рассеянному склерозу, заявила, что это исследование сообщает о результатах, аналогичных другим исследованиям алло-ТКМ у пациентов с прогрессирующим рассеянным склерозом, где пациенты с “активным”, то есть воспалительным заболеванием лучше реагируют на эту терапию, чем пациенты без активности.

«В целом, сообщалось, что алло-ТКМ дает лучшие результаты у молодых пациентов, у которых есть признаки воспаления или “активное” прогрессирующее заболевание», — объяснила она.

«Хотя показатели инвалидности пациентов с трансплантацией стволовых клеток были стабильными в течение 10 лет, среднее увеличение показателей инвалидности другой группы на 0,16 балла, хотя и статистически значимое, не было бы клинически значимым», — заключила доктор Гиссер.

Ученые также упоминают, что важно иметь новые методы лечения вторично прогрессирующего рассеянного склероза, поскольку «наши нынешние методы лечения, модифицирующие заболевание, менее эффективны при прогрессирующем заболевании, особенно при не активной прогрессирующей болезни».

Статья по теме: Статины и рассеянный склероз — что нужно знать.